维嘉资本 从不可治愈到长期生存，多发性骨髓瘤创新疗法带来“功能性治愈”新希望

提到血液系统的恶性肿瘤，很多人会先想到白血病，但还有一种同样凶险的疾病——多发性骨髓瘤，亦需引发高度警惕。作为全球第二常见的血液系统恶性肿瘤，它曾因无法彻底治愈的特性与居高不下的复发率，让患者陷入长期的治疗困境。但值得欣慰的是，近年来随着医疗技术的飞速发展，多种创新药物和治疗方案已逐步应用于临床。如今，越来越多的多发性骨髓瘤患者有望实现“功能性治愈”——不仅能有效延长生存期，还能显著改善日常生活质量。

早期症状不典型易误诊，球蛋白指标异常需警惕

随着我国人口老龄化进程的加速，多发性骨髓瘤的发病率也在逐年上升，其中位发病年龄约为60岁，已成为威胁老年群体健康的重要疾病之一。

“目前该病的病因尚未完全明确，临床研究推测，其发病可能与遗传因素、物理因素、化学因素及生活方式等多种因素相关。”苏州大学附属第二医院血液科主任李炳宗教授介绍道，“多发性骨髓瘤本质是浆细胞的恶性增殖性疾病。浆细胞作为免疫系统的重要组成部分，主要功能是产生免疫球蛋白以抵御病原体，一旦浆细胞失控增殖，不仅会抑制骨髓内正常细胞的生长，还会大量产生无免疫活性的‘无效球蛋白’，如同‘健康杀手’般逐步损害机体正常功能。”

更具挑战性的是，多发性骨髓瘤的早期症状往往不典型，常常被患者误认为是“衰老的正常表现”，临床中漏诊、误诊的情况屡见不鲜。李炳宗教授提到，该病的核心症状可通过“CRAB”法则精准概括，对应四种典型临床表现：高钙血症（Hypercalcemia）、肾功能损害（Renal impairment）、贫血（Anemia）、骨病变（Bone lesions）。由于“CRAB”在英文中意为“螃蟹”，形象地体现了该病“侵袭性强、症状分散”的特点，因此多发性骨髓瘤也被俗称为“螃蟹病”。

这种“症状隐匿且分散”的特性，常导致患者就诊方向出现偏差：比如部分患者出现少尿、浮肿、蛋白尿或泡沫尿等症状时，往往首先去肾脏科就诊，却不知肾脏损伤正是骨髓瘤细胞“作祟”的结果；很多老年人出现腰痛、骨痛，会误以为是“骨质疏松”或“关节老化”， 忽视了这可能是多发性骨髓瘤引发的骨病变信号；还有患者因高钙血症引发恶心、呕吐等胃肠道反应，误以为是消化系统问题，辗转消化科却迟迟未能确诊。“这些情况一旦延误，不仅会错过最佳治疗时机，还可能导致肾脏衰竭、病理性骨折等不可逆的严重并发症。”李炳宗教授惋惜地说。

对此，李炳宗教授提醒大众，需重点关注生化检查中的“球蛋白”指标。一般来说，成人正常球蛋白的参考范围为20-30g/L，若检测数值超过50g/L，需高度警惕，及时前往血液科就诊，进一步排查风险。在临床诊疗中，还可通过“血清固定电泳”检查，明确升高的球蛋白是否为“单克隆球蛋白”—— 这是多发性骨髓瘤的特征性指标，若检查结果为阳性，则高度提示可能患有多发性骨髓瘤。

不过，临床中也存在“反向异常”的特殊案例。患者宁先生（化名）在苏州大学附属第二医院体检时，就被发现球蛋白指标异常偏低，仅为十几g/L（远低于正常下限）。医生告知他，球蛋白指标过高或过低，都可能是身体发出的异常信号。随后宁先生入院接受详细检查，最终被确诊为多发性骨髓瘤。之后，李炳宗教授团队为他完善相关检查并制定规范诊疗方案，目前患者病情已得到有效控制。

疾病进展因人而异，个体化治疗为长期生存 “铺路”

多发性骨髓瘤的疾病进展具有明显的个体差异性，并非所有患者确诊后都需立即启动治疗。李炳宗教授指出，临床中存在一类特殊的“冒烟型多发性骨髓瘤”患者——他们虽存在骨髓浆细胞比例升高或单克隆球蛋白异常等指标异常，但并未出现“CRAB”相关的临床症状，这种“无症状”状态甚至可能维持8至10年而不出现病情进展。对于这类患者而言，临床通常无需立即开展治疗，仅需每半年复查一次，及时监测病情变化，避免过度治疗对身体造成额外负担。

当患者进入典型发病期，病情往往会出现明显进展。骨髓内肿瘤细胞比例通常会超过10%，部分患者还会伴随感染风险升高、高钙血症等并发症，此时则需立即启动规范治疗。目前，临床治疗手段已形成“多元化组合”，包括传统化疗、靶向治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植等。“具体选择何种治疗方案，需要结合患者的年龄、身体基础状况、肿瘤生物学特征等多方面因素，量身制定个体化的诊疗方案，才能让患者获益最大化。”李炳宗教授补充道。

从疾病预后来看，近年来多发性骨髓瘤患者的生存状况已实现“质的飞跃”。五六年前，多发性骨髓瘤患者的5年生存率约为60%，不少患者仍受困于“短期复发、生存期有限”的困境；而如今随着医疗技术的不断进步，靶向药物、CAR-T细胞治疗、双特异性抗体、单克隆抗体等多种新药与新疗法陆续应用于临床，多发性骨髓瘤患者的生存期已呈现出持续延长的整体趋势。李炳宗教授表示，“现在临床上，生存期延长至十几年、二十几年的多发性骨髓瘤患者逐渐增多，长期带瘤生存不再是奢望。”

尽管目前多发性骨髓瘤仍属于不可治愈的疾病，但它已被纳入慢性病范畴进行管理。“当前我们要做的就是通过规范治疗缓解患者症状、减少器官损伤，帮助患者获得并长期维持疾病缓解状态，最终实现改善生存质量、延长总生存期的目标。”李炳宗教授强调道。

李炳宗教授还分享了一个临床案例：一位轻链型多发性骨髓瘤患者，在疾病初发阶段，采用了蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂进行治疗，疗效显著，病情稳定了多年。但在两三年前，患者病情进入复发阶段，医疗团队及时调整治疗方案，启用单抗类药物进行干预。经过规范治疗后，患者的病情得到有效控制，目前已实现疾病完全缓解。

创新疗法突破治疗难点，“功能性治愈”成新方向

在多发性骨髓瘤的治疗领域，复发难治性患者始终是临床面临的“硬骨头”。这类患者往往对传统治疗方案反应不佳，复发频率高，生存期显著缩短，治疗选择极为有限。不过，近年来随着临床研究的持续推进，以双特异性抗体为代表的创新治疗方案取得了突破性进展，为这部分患者带来了新的希望。

在NCCN（美国国家综合癌症网络）最新发布的《2025年第2版多发性骨髓瘤临床实践指南》中，针对已接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38抗体治疗的复发难治性多发性骨髓瘤患者，双特异性抗体疗法首次被列为核心推荐治疗方案之一，这标志着该疗法已成为复发难治患者的“标准治疗选择”，其疗效与安全性得到了国际权威指南的认可。

“从临床实践来看，双特异性抗体疗法对复发难治性多发性骨髓瘤患者已展现出显著疗效。”李炳宗教授介绍，“目前已获批用于临床的双特异性抗体药物，治疗有效率均超过60%，能使多发性骨髓瘤患者的完全缓解比例达到约35%，有效改善了复发难治性患者的治疗困境。我们期待，双特异性抗体等创新疗法的进一步应用，能推动多发性骨髓瘤治疗向‘功能性治愈’方向迈进，真正改善患者的长期生存状况与生活质量。”

那么，何为“功能性治愈”？它并非指“肿瘤细胞完全消失”，而是一种更贴合临床实际的“理想状态”——患者体内可能仍存在极少量肿瘤细胞，但通过当前的检测手段无法检出；即便部分肿瘤细胞仍能够检出，它们也已与人体免疫系统达成平衡共存的状态。“一旦达到这种状态，这类患者可以像正常人一样生活，生存质量完全不受影响，这正是我们临床治疗追求的最高目标之一。”李炳宗教授表示。

专家简介：

李炳宗，主任医师，教授，博士生导师。苏州大学附属第二医院血液科主任。苏州大学附属第二医院淋巴瘤中心主任，中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组委员，中国抗癌协会血液肿瘤专委会委员，中国医院协会血液学机构分会常务委员，中国老年医学学会血液学分会常务委员，中国临床肿瘤学会骨髓瘤专委会委员，中国临床肿瘤学会白血病专委会常务委员，江苏省医学会血液学分会常务委员，江苏省医师协会血液学分会常务委员，江苏省老年医学会血液学分会常务委员。专注于淋巴浆细胞肿瘤的诊治，国务院政府特殊津贴专家、江苏省333工程第二层次培养对象、江苏省青蓝工程中青年学术带头人。

扬子晚报/紫牛新闻记者 万惠娟

校对 陶善工

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